AI赋能,药研提速!大兴新药填补国内PBA治疗空白
近日,中国药谷企业剂泰科技宣布,其自研人工智能驱动小分子制剂优化平台AiTEM候选药物MTS-004,成功达到III期临床研究主要终点。这款诞生于大兴的新药,不仅是国内首款完成III期临床的AI赋能制剂新药,也是中国目前唯一完成III期临床试验的PBA(假性延髓情绪失控)药物,有望填补国内PBA治疗领域尚无获批药物的空白。
AI新药破局,PBA治疗添新希望
作为一款新型PBA口服治疗候选药物,MTS-004采用剂泰科技AiTEM自研口腔崩解片(ODT Orally Disintegrating Tablet)剂型设计。该制剂针对PBA患者常见吞咽困难问题,无需用水即可在口腔中迅速溶解,口感温和,显著提升了患者服药体验和治疗依从性。

PBA即“假性延髓情绪失控”,俗称“强哭强笑症”,是一种情绪表达障碍性神经系统疾病,不仅会严重扰乱患者的社会功能和生活质量,还可加重原发性神经疾病的病程负担。研究结果显示,MTS-004整体安全性良好,在治疗继发于神经系统疾病的PBA方面展现出明确疗效与良好耐受性。
据了解,该药物计划于2026年向国家药品监督管理局(NMPA)提交用于PBA适应症的新药上市申请(NDA),获批后将启动临床研究,评估其在吞咽障碍治疗中的潜在拓展适应症。
38个月冲刺,AI重塑药研速度
AI技术的深度赋能,让在MTS-004项目的研发进程实现了质的飞跃。AiTEM平台承担了剂型开发的建模与预测分析,将临床前制剂优化周期从行业平均的1-2年缩短至3个月内完成。MTS-004从立项至完成III期临床试验仅耗时38个月,相比行业平均水平,大幅提升了药物研发效率,彰显了AI在新药研发领域的革命性力量。

国内渐冻症与神经疾病领域权威专家、北京大学第三医院神经内科主任樊东升教授表示:“人工智能对新药研发的影响正在产生革命性变化。MTS-004是一款非常有前景的药物,可以改善病人的生活质量。”

“MTS-004是剂泰科技首次完成从研发到临床验证的完整闭环,这一过程积累的经验将加速我们后续各条管线的推进。AI的使命是赋能临床治疗,与疾病全速拼抢时间,极致体察患者未被满足的需求。” 剂泰科技联合创始人兼CEO赖才达博士说道。
药谷筑巢,AI赋能医药新生态
作为中国药谷重点引进的前沿创新企业,剂泰科技聚焦AI驱动纳米材料创新,专注于利用靶向药物递送和发现技术,其自主开发全球首个人工智能驱动的纳米递送平台NanoForge,已具备实现精准靶向肝脏、肺部、肌肉和免疫细胞等8个关键器官或组织的LNP递送能力。

自2025年7月,北京市科委联合7部门印发《北京市加快推动“人工智能+医药健康”创新发展行动计划(2025-2027年)》以来,中国药谷持续强化AI与医药健康的深度融合,推动生物医药企业向数字化、网络化、智能化转型。未来,中国药谷将进一步推动AI技术在创新药械研发生产领域的普及,为医药健康产业数智化升级注入更强劲的动力。